Spectrum Pharmaceuticals, Inc. a annoncé que la demande de licence biologique (BLA) resoumise pour l'eflapegrastim a été acceptée pour le dépôt. La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a fixé la date butoir de la Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) au 9 septembre 2022. Spectrum cherche à obtenir une indication pour diminuer l'incidence de l'infection, telle que manifestée par la neutropénie fébrile, chez les patients atteints de tumeurs malignes non myéloïdes recevant des médicaments anticancéreux myélosuppresseurs associés à une incidence cliniquement significative de neutropénie fébrile.

L'eflapegrastim est un nouveau facteur de stimulation des colonies de granulocytes (G-CSF) à action prolongée. Spectrum cherche à obtenir une indication pour diminuer l'incidence de l'infection, telle qu'elle se manifeste par une neutropénie fébrile, chez les patients atteints de tumeurs malignes non myéloïdes recevant des médicaments anticancéreux myélosuppresseurs associés à une incidence cliniquement significative de neutropénie fébrile. Le BLA pour l'eflapegrastim est soutenu par les données de deux essais cliniques de phase 3 de conception identique, ADVANCE et RECOVER, qui ont évalué la sécurité et l'efficacité de l'eflapegrastim chez 643 patientes atteintes d'un cancer du sein au stade précoce pour la gestion de la neutropénie due à une chimiothérapie myélosuppressive. Dans les deux études, l'éflapegrastim a démontré l'hypothèse pré-spécifiée de non-infériorité (NI) dans la durée de la neutropénie sévère (DSN) et un profil de sécurité similaire à celui du pegfilgrastim.

L'eflapegrastim a également démontré sa non-infériorité par rapport au pegfilgrastim en ce qui concerne la DSN sur l'ensemble des 4 cycles (tous les NI p < 0,0001) dans les deux essais.