Stemline Therapeutics, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration américaine a approuvé ORSERDU pour le traitement des femmes ménopausées ou des hommes adultes, atteints d'un cancer du sein avancé ou métastatique ER+, HER2-, ESR1-muté avec progression de la maladie après au moins une ligne de traitement endocrinien. Stemline Therapeutics (oStemlineo), une filiale à 100 % du groupe Menarini, dont le siège social est à New York et qui se concentre sur l'apport de traitements oncologiques transformationnels pour les patients atteints de cancer, commercialisera ORSERDU aux États-Unis. ORSERDU est approuvé dans le cadre de la procédure d'examen prioritaire et de la désignation Fast Track de la FDA sur la base des résultats de l'essai de phase III EMERALD, qui a démontré une survie sans progression (SSP) statistiquement significative avec l'elacestrant par rapport à la monothérapie endocrinienne SOC (fulvestrant, letrozole, anastrozole, exemestane), répondant aux deux critères d'évaluation principaux chez tous les patients et chez les patients dont les tumeurs portent des mutations ESR1. Dans le groupe de patientes dont les tumeurs présentaient des mutations ESR1, l'élacestrant a réduit le risque de progression ou de décès de 45% (PFS HR=0,55, IC 95% : 0,39, 0,77) vs SOC.

Une analyse post-hoc des résultats de la PFS basée sur la durée d'utilisation antérieure des inhibiteurs de CDK4/6i (CDK4/6i) a été présentée au San Antonio Breast Cancer Symposium (SABCS) en décembre 2022. La PFS médiane était de 8,6 mois sous elacestrant contre 1,9 mois pour SOC, chez les patientes dont les tumeurs portaient des mutations ESR1 et qui avaient été traitées par un CDK4/6i pendant au moins 12 mois. Les données de sécurité sont cohérentes avec les autres thérapies endocriniennes.

La plupart des événements indésirables (EI), y compris les nausées et les douleurs musculo-squelettiques étaient de grade 1 et 2. Aucun signal de sécurité hématologique n'a été observé et aucun des patients dans l'un des deux bras de traitement n'a présenté de bradycardie sinusale. ORSERDU sera bientôt disponible aux Etats-Unis. Stemline s'engage à aider les patients à accéder à ORSERDU et proposera des services pour surmonter les obstacles à l'accès.

Stemline ARC, un programme d'assistance aux patients, est disponible pour aider à guider les patients éligibles à travers les différents aspects du démarrage du traitement, de la fourniture d'informations éducatives à l'aide à la compréhension de leur couverture d'assurance et à l'identification des options d'assistance financière potentielles. Pour plus d'informations, les patients et les professionnels de la santé peuvent appeler le 1-833-4-STEMLINE (1-833-478-3654). Le groupe Menarini a obtenu les droits de licence mondiaux pour l'elacestrant en juillet 2020 auprès de Radius Health, Inc, qui a mené l'étude EMERALD.

Avec cette approbation, Radius recevra des paiements d'étape et des redevances sur les ventes commerciales. Le Groupe Menarini est désormais entièrement responsable des activités mondiales d'enregistrement, de commercialisation et de développement ultérieur de l'elacestrant.