Stoke Therapeutics, Inc.

Stoke Therapeutics, Inc. est une société de biotechnologie qui se consacre à la cause sous-jacente des maladies graves en régulant l'expression des protéines à l'aide de médicaments à base d'acide ribonucléique (ARN). Grâce à son approche exclusive TANGO (Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output), la société développe des oligonucléotides antisens (ASO) pour restaurer sélectivement les niveaux de protéines. Son premier composé, STK-001, fait l'objet d'essais cliniques pour le traitement du syndrome de Dravet, une épilepsie génétique grave et progressive. TANGO vise à restaurer les protéines manquantes en augmentant ou en alimentant la production de protéines à partir de gènes sains, compensant ainsi la copie non fonctionnelle du gène. La société poursuit le développement du STK-002 pour le traitement de l'atrophie optique autosomique dominante (ADOA), la maladie héréditaire du nerf optique la plus courante. La société se concentre initialement sur l'haploinsuffisance et les maladies du système nerveux central et de l'œil.