Takeda Pharmaceutical Company Limited a annoncé que l'ensemble des preuves issues d'une analyse intermédiaire pré-planifiée d'une étude pivot de phase 3 soutient l'efficacité et l'innocuité du TAK-755 comme traitement enzymatique substitutif du purpura thrombocytopénique thrombotique congénital (cTTP). Le cTTP est un sous-type ultra-rare du purpura thrombocytopénique thrombotique (PTT), un trouble rare, chronique et débilitant de la coagulation sanguine causé par une déficience en protéase ADAMTS13. Le PTT aigu a un taux de mortalité de >90%, s'il n'est pas traité. L'essai a été conçu pour évaluer le bénéfice clinique du TAK-755 à travers plusieurs critères d'évaluation cliniquement pertinents et sur la base de l'ensemble des preuves fournies par les données d'efficacité, de pharmacocinétique, de sécurité et de tolérance.

Cette approche a été discutée avec les agences réglementaires mondiales. L'étude a évalué le TAK-755 par rapport aux thérapies à base de plasma, qui constituent le standard de soins (SoC) actuel, dans une étude randomisée croisée. Les résultats intermédiaires ont montré que le TAK-755 a réduit de 60 % (intervalle de confiance à 95 %, 30 %-70 %) l'incidence des événements de thrombocytopénie, un marqueur important de l'activité de la maladie dans le PCTc, par rapport au SoC.

La proportion de sujets présentant des événements indésirables déterminés comme étant liés au traitement était substantiellement plus faible chez les sujets pendant le traitement par TAK-755 (8,9 %) que chez ceux recevant le traitement SoC (47,7 %). Sur la base de ces données de l'analyse intermédiaire de phase 3, Takeda a pour objectif de demander l'autorisation de mise sur le marché du TAK-755 en tant que premier traitement de remplacement de l'ADAMTS13 recombinant (rADAMTS13) pour le cTTP, un trouble dont les besoins des patients sont considérablement insatisfaits. Takeda prévoit de soumettre les résultats de cette analyse intermédiaire pour une présentation lors d'une prochaine réunion scientifique.

En plus de l'annonce de ces résultats, Takeda a indiqué que l'édition du 22 décembre 2022 du New England Journal of Medicine (NEJM) comprenait deux rapports de cas rédigés et soumis par deux médecins qui ont demandé un usage compassionnel du TAK-755 pour traiter des patients qui faisaient face à des complications de santé critiques liées au cTTP. Les rapports de cas sont disponibles sur le site Web du NEJM. Le TAK-755 fait également l'objet d'une étude de phase 2 visant à évaluer la pharmacocinétique, la sécurité et l'efficacité du rADAMTS13 dans le PTT à médiation immunitaire (PTTi).

Les résultats de l'analyse intermédiaire de l'étude de phase 3 n'ont pas d'impact sur les prévisions consolidées rapportées pour l'exercice complet se terminant le 31 mars 2023 (exercice 2022).