Theranexus, société biopharmaceutique innovante dans le traitement des maladies neurologiques et la Fondation Beyond Batten Disease (BBDF), ont annoncé avoir obtenu le statut d'Investigational New Drug (IND) auprès de la Food and Drug Administration (FDA) pour lancer un essai clinique de phase I/II de leur candidat médicament BBDF 101 dans la forme juvénile de la maladie de Batten, maladie rare et mortelle.

" Avec l'obtention du statut IND par la FDA pour BBDF 101, nous venons de franchir une étape clé dans le cadre du développement de ce candidat-médicament. L'IND va nous permettre de démarrer le développement clinique de BBDF101 dans la maladie de Batten, pour laquelle il n'existe aujourd'hui aucun traitement. Notre objectif est de pouvoir mettre à la disposition des patients souffrant de la maladie de Batten ce traitement le plus rapidement possible ", a expliqué Franck Mouthon, Président de Theranexus.

Le programme clinique débutera d'ici fin 2021 par la phase I/II : recrutement d'une première cohorte de 6 adolescents/adultes qui recevront le médicament BBDF 101 en escalade de dose, avec l'établissement de la tolérance et de la pharmacocinétique du Tréhalose, du Miglustat et de la combinaison Tréhalose/Miglustat pendant 4,5 mois. Cette phase initiale sera suivie d'une période de 2 ans maximum pendant laquelle ces patients continueront de recevoir BBDF 101 et feront l'objet d'une évaluation de tolérance et d'efficacité et d'un suivi de sécurité.