uniQure N.V.

Uniqure NV est une société basée aux Pays-Bas, spécialisée dans la thérapie génique. Elle cherche à développer des traitements administrés une seule fois avec des résultats potentiellement curatifs pour les patients souffrant de maladies génétiques et autres maladies dévastatrices. Elle développe, à la fois en interne et par le biais de partenariats, un pipeline de thérapies géniques. Elle produit des thérapies géniques à base de virus adéno-associés, ou AAV, dans ses propres installations grâce à un processus de fabrication exclusif, à l'échelle commerciale, conforme aux bonnes pratiques de fabrication actuelles. AMT-061, le principal produit candidat de la société pour les patients atteints d'hémophilie B, passe par la phase de dosage d'une étude pivot. AMT-130, le produit candidat pour les patients atteints de la maladie de Huntington, est en étude clinique de phase I/II.