Vertex Pharmaceuticals Incorporated a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé à l'inaxapline (VX-147) la désignation de thérapie révolutionnaire pour la glomérulosclérose segmentaire focale (FSGS) médiée par APOL1 et que l'Agence européenne des médicaments (EMA) a accordé à l'inaxapline la désignation de médicament prioritaire (PRIME) pour la maladie rénale chronique (AMKD) médiée par APOL1. L'inaxapline est le premier traitement expérimental visant à traiter la cause sous-jacente de l'AMKD. La désignation de thérapie innovante de la FDA a pour but d'accélérer le développement et l'examen des médicaments qui visent à traiter une condition grave avec des preuves cliniques préliminaires indiquant que le médicament peut démontrer une amélioration substantielle par rapport aux traitements existants sur un ou plusieurs critères d'évaluation cliniquement significatifs.

La désignation Breakthrough Therapy a été accordée sur la base de l'étude clinique de phase 2 de l'inaxapline chez des patients atteints de FSGS à médiation APOL1, une forme d'AMKD. La désignation PRIME de l'EMA est un mécanisme réglementaire qui fournit un soutien précoce et proactif aux développeurs de médicaments prometteurs, afin d'optimiser la génération de données solides et de permettre une évaluation accélérée pour que ces médicaments puissent potentiellement atteindre les patients plus rapidement. L'objectif de PRIME est d'aider les patients à bénéficier le plus tôt possible de nouvelles thérapies innovantes qui ont le potentiel de répondre de manière significative à un besoin médical non satisfait.

La désignation PRIME a été accordée sur la base des données de preuve de concept clinique de l'étude de phase 2 de Vertex sur l'inaxapline dans le FSGS médié par APOL1. L'inaxapline est seulement le deuxième produit de néphrologie à recevoir la désignation PRIME. La société détient maintenant trois des quelque 70 désignations PRIME non oncologiques accordées à ce jour, y compris ses deux désignations PRIME pour l'exagamglogène autotemcel (exa-cel), anciennement connu sous le nom de CTX001, l'une pour la bêta-thalassémie dépendante des transfusions et l'autre pour la drépanocytose.

Aux États-Unis, il s'agit de la neuvième désignation de thérapie révolutionnaire accordée à Vertex pour l'ensemble des programmes de son portefeuille.