Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited annonce la conclusion d'un accord avec le gouvernement australien pour le remboursement de l'ORKAMBI® (lumacaftor/ivacaftor) pour les personnes de six ans et plus souffrant de fibrose kystique (mucoviscidose/CF) et possédant deux copies de la mutation F508del dans le gène régulateur de conductance transmembranaire de la mucoviscidose (CFTR). Cet accord signifie que le lumacaftor/ivacaftor figurera au régime d'assurance-médicaments (Pharmaceutical Benefits Scheme, PBS) à partir du 1er octobre, à la suite d'une recommandation positive du comité consultatif sur les avantages des produits pharmaceutiques d'Australie (PBAC). L'accès au futur médicament Vertex CF, le tezacaftor/ivacaftor, a été établi dans le cadre de ce processus.

“Nous sommes ravis que le lumacaftor/ivacaftor sera disponible pour les patients atteints de mucoviscidose en Australie”, a déclaré Stuart Arbuckle, vice-président exécutif et responsable commercial chez Vertex. “Nous tenons à saluer le PBAC pour avoir su apprécier la valeur de ce médicament et remercions le ministère de la Santé et le ministre pour leur collaboration active ainsi que leur volonté de finaliser cet accord rapidement.”

Les Australiens souffrant de mucoviscidose rejoignent les milliers de patients dans le monde recevant déjà le lumacaftor/ivacaftor. En dehors de l'Australie, les pays qui remboursent le lumacaftor/ivacaftor sont l'Autriche, le Danemark, l'Allemagne, l'Irlande, l'Italie, les Pays-Bas, la Suède et les Etats-Unis.

A propos de la fibrose kystique

La fibrose kystique est une maladie génétique rare réduisant l'espérance de vie et qui touche environs 75 000 personnes dans les pays d'Amérique du Nord et d'Europe, ainsi qu'en Australie.

La mucoviscidose est causée par la défaillance ou l'absence de la protéine CFTR provoquée par les mutations du gène CFTR. Les enfants doivent hériter de deux gènes CFTR défectueux — un de chaque parent — pour être atteint de la mucoviscidose. On dénombre environ 2 000 mutations dans le gène CFTR. Certaines de ces mutations, détectables au moyen d'un test génétique, ou analyse génotypique, provoque la mucoviscidose par la création de protéines CFTR défectueuses ou la carence de celles-ci à la surface de cellule. Le disfonctionnement ou l'absence de protéine CFTR provoque un faible flux de sel et d'eau de et vers la cellule d'une série d'organes. Dans les poumons, ceci provoque l'accumulation de mucus anormalement épais et visqueux, pouvant causer des infections pulmonaires chroniques et l'endommagement progressif des poumons chez de nombreux patients, pouvant entraîner la mort. L'espérance de vie médiane se situe dans la deuxième moitié de la vingtaine d'années.

A propos de l'ORKAMBI® (lumacaftor/ivacaftor) et de la mutation F508del

Chez les personnes ayant deux copies de la mutation F508del , la protéine CFTR n'est pas traitée et ne circule pas normalement au sein de la cellule, générant peu ou pas de protéine à la surface de la cellule. Les patients ayant deux copies de la mutation F508del sont facilement identifiables au moyen d'un simple test génétique.

ORKAMBI est une combinaison de lumacaftor, conçue pour augmenter la quantité de protéine mature à la surface de cellule en ciblant le traitement et la circulation déficiente de la protéine F508del-CFTR, et d'ivacaftor, qui est conçu pour augmenter la fonction de la protéine CFTR lorsqu'elle atteint la surface de la cellule. Le lumacaftor/ivacaftor est disponible en comprimés et se prend généralement deux fois par jour.

Pour des informations complètes au sujet du produit, un résumé des caractéristiques de celui-ci est disponible sur www.ema.europa.eu.

A propos de Vertex

Vertex est une société biotechnologique d’envergure mondiale qui investit dans l’innovation scientifique en vue de créer des médicaments transformateurs pour les personnes atteintes de maladies graves et potentiellement mortelles. En plus de ses programmes de développement clinique sur la mucoviscidose, Vertex a plus d’une douzaine de programmes de recherche en cours axés sur les mécanismes sous-jacents d’autres maladies graves.

Fondée en 1989 à Cambridge, dans le Massachusetts, la société Vertex a dorénavant son siège social dans le Quartier de l'innovation de Boston. Aujourd’hui, la société possède des sites de recherche et développement et des bureaux commerciaux aux États-Unis, en Europe, au Canada et en Australie. Vertex est continuellement reconnue comme l’un des meilleurs endroits pour travailler dans le secteur, elle a notamment été classée dans le palmarès des meilleurs employeurs dans les sciences de la vie du magazine Science huit années consécutives.

Note spéciale concernant les déclarations prospectives

Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives tels que définis dans le Private Securities Litigation Reform Act de 1995, incluant, sans s'y limiter, les déclarations de M. Arbuckle au second paragraphe du présent communiqué. Bien que Vertex estime que les déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse soient correctes, un certain nombre de facteurs pourraient faire en sorte que les faits ou les résultats réels diffèrent considérablement de ceux dont il est question dans les énoncés prospectifs. Ces risques et incertitudes incluent, entre autres , les risques associés à la commercialisation d'ORKAMBI ainsi que d'autres risques énumérés au chapitre Facteurs de risque des rapport annuel et trimestriel de Vertex déposés auprès de la Securities and Exchange Commission. Vertex décline toute obligation d'actualiser les informations contenues dans ce communiqué de presse à mesure que de nouvelles données deviennent disponibles

(VRTX-GEN)

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