Vertex Pharmaceuticals Incorporated a annoncé que cinq résumés scientifiques sur le portefeuille de médicaments contre la fibrose kystique (FK) de la société seront présentés lors de la 45e conférence européenne sur la fibrose kystique de la Société européenne de la fibrose kystique (ECFS) qui se tiendra du 8 au 11 juin 2022 à Rotterdam, aux Pays-Bas. Vertex présentera la première analyse des données recueillies dans le registre des patients de la Fondation américaine de la fibrose kystique (CFFPR) auprès de plus de 16 000 personnes atteintes de FK traitées par TRIKAFTA® (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor et ivacaftor) pendant une moyenne de neuf mois. Cette première analyse intermédiaire d'une étude post-autorisation de cinq ans en cours (résumé WS22.05) a montré que le traitement en conditions réelles par TRIKAFTA® était associé à une amélioration de la fonction pulmonaire et à une réduction de 77 % du risque d'exacerbations pulmonaires par rapport à la ligne de base pré-TRIKAFTA®, ainsi qu'à une réduction de 87 % du risque de transplantation pulmonaire et de 74 % du risque de décès, par rapport à la population historique 2019 des États-Unis atteinte de FK.

Aucun nouveau problème de sécurité n'a été identifié. Vertex présentera également des données comparant le taux annuel de changement de la fonction pulmonaire chez les personnes atteintes de FK âgées de 12 ans et plus présentant deux mutations F508del (F/F) ou une mutation F508del et une mutation de fonction minimale (F/MF) traitées par TRIKAFTA® dans le cadre d'études pivots et d'une étude d'extension ouverte, par rapport à des témoins historiques appariés par score de propension et non traités par un modulateur de CFTR, issus du CFFPR américain (résumé WS22.04). Les résultats montrent que TRIKAFTA® n'a démontré en moyenne aucune diminution du VEMP sur une période de deux ans dans cette population, contrairement aux diminutions observées chez les témoins appariés.

L'analyse indique que le traitement par TRIKAFTA® a un impact significatif sur la trajectoire de la maladie pulmonaire de la FK. De plus, Vertex présentera les données d'une étude à long terme en monde réel démontrant que l'initiation de KALYDECO® (ivacaftor) tôt dans la vie (entre 6 et 10 ans) préserve davantage la fonction pulmonaire que si KALYDECO® est initié à un âge plus avancé (résumé WS17.03). Ces résultats montrent l'importance d'une initiation précoce du KALYDECO® pour les patients éligibles.