Vertex Pharmaceuticals Incorporated a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait approuvé KALYDECO(R) (ivacaftor) pour le traitement des enfants atteints de fibrose kystique (FK) âgés de 1 mois à moins de 4 mois qui présentent au moins une mutation du gène du régulateur de la conductance transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR) qui répond à KALYDECO(R), selon les données cliniques ou les données d'essais in vitro. KALYDECO(R) est déjà approuvé aux États-Unis et dans l'Union européenne pour le traitement de la fibrose kystique chez les patients âgés de quatre mois et plus. L'approbation a été soutenue par une cohorte dans l'étude de phase 3, 24 semaines, ouverte, pour évaluer la sécurité,
pharmacocinétique et pharmacodynamique de l'ivacaftor chez des sujets atteints de FK, âgés de moins de 24 mois et présentant une mutation CFTR répondant à l'ivacaftor. Cette cohorte a démontré un profil de sécurité similaire à celui observé chez les enfants plus âgés et les adultes. KALYDECO(R) a été approuvé pour la première fois en 2012 aux États-Unis et est maintenant disponible dans plus de 30 pays.