Zealand Pharma A/S a annoncé que les résultats cliniques de l'essai de phase 3 en deux parties du dasiglucagon pour le traitement de l'hyperinsulinisme congénital (CHI) chez les nouveau-nés et les nourrissons jusqu'à 12 mois ont été présentés lors de la 60e réunion annuelle de la Société européenne d'endocrinologie pédiatrique (ESPE), qui s'est tenue à Rome du 15 au 17 septembre 2022. Les premiers résultats de la partie 1 de l'essai ont été annoncés précédemment en mai 2022 (annonce de la société n° 22 /2022). Les résumés des présentations orales sont disponibles sur eurospe.org et les données sont résumées comme suit : Titre : Le Dasiglucagon réduit significativement le besoin de glucose intraveineux chez les enfants atteints d'hyperinsulinisme congénital âgés de 7 jours à 12 mois Auteurs : Diva D. De Leon, Indraneel Banerjee, David M. Kendall, Sune Birch, Eva Bøge, Jelena Ivkovic & Paul S. Thornton Points forts de la présentation : Dans la première partie de l'essai de phase 3, le dasiglucagon a réduit de façon significative le besoin de glucose intraveineux (IV) pour maintenir la glycémie chez les nouveau-nés et les nourrissons atteints d'ICH et a réduit les besoins en glucose à des niveaux qui permettent potentiellement l'arrêt du soutien de glucose IV. -- Le dasiglucacagon a réduit significativement de 55 % le taux moyen de perfusion de glucose par voie IV (TIG) au cours des 12 dernières heures de la période de traitement de 48 heures, par rapport au placebo (4,3 mg/kg/min pour le dasiglucagon et 9,4 mg/kg/min pour le placebo, avec une différence de traitement de 5,2 mg/kg/min ; p=0,0037). Le dasiglucagon a également réduit le GIR sur toute la période de traitement de 48 heures de 3,5 mg/kg/min par rapport au placebo (p=0,0107). -- Le traitement par dasiglucagon a entraîné une réduction de 31 g/jour de l'apport total en glucides (IV et gastrique) par rapport au placebo (107 g/jour pour dasiglucagon contre 138 g/jour pour le placebo ; p = 0,024), soit une réduction de 22 % des calories glucidiques. -- On a observé que le dasiglucagon était bien toléré dans la première partie de l'essai, les réactions cutanées et les troubles gastro-intestinaux étant les effets indésirables les plus fréquemment signalés (aucun effet indésirable grave n'a été signalé). itle : Le traitement au Dasasiglucagon pendant 21 jours chez les nourrissons atteints d'hyperinsunisme congénital entraîne une stabilité glycémique et réduit le besoin de glucose intraveineux Auteurs : Indraneel Banerjee, Diva D. De Leon, David M. Kendall, Sune Birch, Eva Bøge, Jelena Ivkovic & Paul S. Thornton Points forts de la présentation : Dans la partie 2 ouverte de 21 jours de l'essai de phase 3, la perfusion sous-cutanée continue de dasiglucagon chez les nourrissons atteints d'ICH a réduit les besoins en glucose par voie intraveineuse, le temps d'hypoglycémie et a permis l'arrêt du glucose par voie intraveineuse chez la plupart des nourrissons, évitant ainsi la nécessité d'une pancréatectomie subtotale pour la stabilité glycémique. Le dasigcacagon a permis de réduire et d'interrompre périodiquement ou définitivement la perfusion de glucose par voie IV chez 10 des 12 nourrissons. -- Sept nourrissons, qui n'ont pas eu besoin de pancréatectomie, ont été complètement sevrés
du glucose IV à la fin de l'essai. -- Au cours du traitement de 21 jours avec le dasiglucagon, les mesures de l'hypoglycémie par la surveillance continue du glucose (SCG) ont eu tendance à diminuer, le temps médian < 70 mg/dL étant réduit de 7,0 % à 5,2 % et < 54 mg/dL de 1,9 % à 0,88 %. Il n'y a pas eu d'augmentation des hyperglycémies. -- Le profil de sécurité du dasiglucagon dans la partie 2 était cohérent avec celui de la partie 1, avec aucun événement indésirable nécessitant l'arrêt du traitement et aucun événement indésirable grave signalé.