Zymeworks Inc. a annoncé qu'elle a terminé le recrutement dans son essai clinique pivot mondial HERIZON-BTC-01 évaluant l'activité antitumorale du zanidatamab en monothérapie chez les patients atteints de cancers des voies biliaires (CTB) avancés ou métastatiques amplifiés par HER2, précédemment traités, y compris le cancer de la vésicule biliaire et le cholangiocarcinome (cancer des voies biliaires). Les résultats d'efficacité et de sécurité de HERIZON-BTC-01 devraient être annoncés au début de 2023. Les cancers des voies biliaires, y compris le cancer de la vésicule biliaire et le cholangiocarcinome, représentent environ 3 % de tous les cancers chez l'adulte et sont souvent associés à un mauvais pronostic.

Dans le monde, plus de 210 000 personnes sont diagnostiquées avec un CTB chaque année2 et la plupart des patients (> 65%) atteints de CTB sont diagnostiqués avec des tumeurs qui ne peuvent être enlevées chirurgicalement. Le récepteur 2 du facteur de croissance épidermique humain (HER2) est une cible bien décrite pour la thérapie anticancéreuse. Environ 5 à 19 % des patients atteints de CTB ont des tumeurs qui expriment HER23, ce qui suggère que ces patients pourraient bénéficier d'une thérapie ciblant HER2.

Actuellement, aucune thérapie ciblant HER2 n'a été approuvée pour le traitement du CTB. HERIZON-BTC-01 est une étude mondiale, multicentrique, ouverte, à un seul bras, dont le critère d'évaluation principal est le taux de réponse objective (ORR) confirmé par un examen central indépendant (ICR) selon les critères d'évaluation de la réponse dans les tumeurs solides version 1.1 (RECIST 1.1). Les critères d'évaluation secondaires sont la durée de la réponse (DOR), la proportion de sujets avec une DOR =16 semaines, le taux de contrôle de la maladie (DCR), la survie sans progression (PFS), la sécurité globale (OS) et la sécurité.

L'amplification de HER2, déterminée par hybridation in situ (ISH) dans le tissu tumoral, était un critère d'inclusion pour tous les sujets inscrits dans les deux cohortes de l'étude : La cohorte 1, la cohorte d'efficacité primaire, dont le tissu tumoral présentait une coloration HER2 par immunohistochimie (IHC) 2+ ou 3+, et la cohorte 2 dont le tissu tumoral présentait une coloration HER2 IHC 0 ou 1+. L'étude a été lancée en juillet 2020 et compte des sites actifs en Amérique du Nord, en Asie-Pacifique, en Europe et en Amérique du Sud.