Sanofi et sa filiale Genzyme ont annoncé mardi soir que la Food and Drug Administration (FDA) avait approuvé la mise sur le marché du Cerdelga en gélules, le seul traitement par voie orale pour certains patients adultes atteints de la maladie de Gaucher de type 1, une maladie génétique rare qui touche moins de 10 000 personnes dans le monde. Genzyme, de concert avec Sanofi, travaille à la mise au point d'un traitement par voie orale de la maladie de Gaucher depuis une quinzaine d'années avec des recherches en chimie, des essais précliniques et les différentes phases de développement clinique.

Le programme de développement clinique de Cerdelga est le plus vaste jamais conduit sur la maladie de Gaucher, avec environ 400 patients traités dans 29 pays.

"Il y a plus de vingt ans, Genzyme proposait le premier traitement au monde pour la maladie de Gaucher. Nous sommes fiers de poursuivre dans cette voie et de continuer à améliorer la vie des patients atteints de la maladie de Gaucher par nos recherches en cours et le développement de nouveaux traitements", a indiqué le Docteur David Meeker, Directeur Général de Genzyme.

L'approbation de la FDA se fonde sur les données d'efficacité positives de deux études de phase 3 consacrées à Cerdelga : l'une a inclus des patients n'ayant jamais été traités auparavant et l'autre a inclus des patients ayant déjà reçu des enzymothérapies de substitution.