Sanofi et son partenaire américain Alnylam Pharmaceuticals ont annoncé le succès de l'étude de phase 3 consacrée au patisiran, un agent thérapeutique ARNi expérimental développé dans le traitement de la polyneuropathie amyloïde familiale à la transthyrétine. L'étude en effet a atteint son critère d'évaluation principal et l'ensemble de ses critères d'évaluation secondaires.

"Nous sommes très fiers de rapporter les premiers résultats positifs de phase 3 jamais obtenus avec un agent thérapeutique ARNi. Ces résultats pourraient potentiellement marquer la naissance d'une classe entièrement nouvelle de médicaments. Ils sont l'aboutissement de 15 ans d'un travail infatigable mené par un nombre incalculable de personnes qui ont surmonté d'immenses défis scientifiques et commerciaux pour faire des agents thérapeutiques ARNi une réalité", a expliqué John Maraganore, Ph.D., Directeur Général d'Alnylam.


LEXIQUE
Essais cliniques (Phases I, II, III)
Phase I : test de la molécule à petite échelle sur les humains pour évaluer sa sécurité, sa tolérance, ses propriétés métaboliques et pharmacologiques.Phase II : évaluation de la tolérance et de l'efficacité sur plusieurs centaines de patients pour identifier les effets secondaires.Phase III : évaluation du rapport bénéfice / risque global auprès de plusieurs milliers de patients.
Valeurs citées dans l'article : Sanofi, Alnylam Pharmaceuticals, Inc.