Sanofi et son partenaire américain Alnylam ont présenté les résultats positifs complets de l'étude de phase 3 Apollo consacrée à l'agent expérimental patisiran dans le traitement de l'amylose héréditaire à transthyrétine avec polyneuropathie. Le patisiran atteint son critère d'évaluation principal ainsi que tous ses critères d'évaluation secondaires à 18 mois. Le traitement présente un profil de sécurité et de tolérance encourageant sur une durée pouvant atteindre 18 mois de traitement.

"Nous sommes très heureux pour les patients atteints d'amylose héréditaire à transthyrétine et leurs familles car nous pensons que les résultats de l'étude Apollo apportent un nouvel espoir pour le traitement de cette maladie dévastatrice. Le patisiran a le potentiel de neutraliser ou d'améliorer les atteintes neurologiques et les symptômes plus généraux de la maladie chez les patients concernés. Ces résultats sont aussi à nos yeux emblématiques du potentiel de la nouvelle classe de médicaments innovants que représentent les agents thérapeutiques ARNi", a déclaré le docteur Akshay Vaishnaw, Ph.D., vice-président exécutif de la R&D d'Alnylam.


LEXIQUE
Essais cliniques (Phases I, II, III)
Phase I : test de la molécule à petite échelle sur les humains pour évaluer sa sécurité, sa tolérance, ses propriétés métaboliques et pharmacologiques.Phase II : évaluation de la tolérance et de l'efficacité sur plusieurs centaines de patients pour identifier les effets secondaires.Phase III : évaluation du rapport bénéfice / risque global auprès de plusieurs milliers de patients.
Valeurs citées dans l'article : Sanofi, Alnylam Pharmaceuticals, Inc.