Abeona Therapeutics Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accepté et accordé un examen prioritaire à la demande de licence de produit biologique (BLA) pour pz-cel (prademagene zamikeracel), les feuilles épidermiques autologues expérimentales d'Abeona corrigées du gène COL7A1 pour le traitement des patients atteints d'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (RDEB). En vertu de la loi PDUFA (Prescription Drug User Fee Act), la FDA a fixé la date d'action au 25 mai 2024. La FDA a également fait savoir qu'elle ne prévoyait pas pour l'instant de convoquer une réunion du comité consultatif pour discuter de la demande de pz-cel.

La BLA s'appuie sur des données cliniques d'efficacité et de sécurité issues de l'étude pivot de phase 3 VIITAL ? (NCT04227106) et sur des données confirmatives issues d'une étude de phase 1/2a (NCT01263379). Les deux études ont révélé qu'une application unique de pz-cel sur des plaies importantes et chroniques permettait une cicatrisation durable et une réduction de la douleur.

Les données de l'étude VIITAL ? ont été présentées lors de la réunion inaugurale de l'International Societies for Investigative Dermatology (ISID) en mai 2023. Les données de suivi à long terme jusqu'à huit ans et les données sur la qualité de vie de l'étude de phase 1/2a ont été publiées dans Orphanet Journal of Rare Diseases.

Pz-cel (prademagene zamikeracel), les feuilles épidermiques autologues expérimentales d'Abeona corrigées du gène COL7A1, est actuellement développé pour le traitement de l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (RDEB), une maladie rare du tissu conjonctif causée par un défaut du gène COL7A1 qui entraîne l'incapacité de produire du collagène de type VII. Pz-cel est conçu pour incorporer le gène fonctionnel COL7A1 produisant du collagène dans les cellules cutanées du patient et permettre une expression génétique à long terme en utilisant un vecteur rétroviral pour s'intégrer de manière stable dans le génome de la cellule cible qui se divise. Pz-cel est étudié pour sa capacité à permettre l'expression normale du collagène de type VII et à faciliter la cicatrisation et la réduction de la douleur dans les plaies RDEB, même les plus difficiles à traiter, après une procédure d'application unique.

L'étude pivot de phase 3 VIITAL ? est un essai clinique randomisé qui a évalué l'efficacité, la sécurité et la tolérance de pz-cel dans 43 paires de plaies chroniques importantes chez 11 sujets atteints de RDEB. La FDA américaine a accordé au pz-cel les désignations Regenerative Medicine Advanced Therapy, Breakthrough Therapy, Orphan Drug et Rare Pediatric Disease.

Abeona produit le pz-cel pour l'étude VIITAL ? dans son usine de fabrication de thérapie génique et cellulaire entièrement intégrée située à Cleveland, dans l'Ohio.