Day One Biopharmaceuticals, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé OJEMDA (tovorafenib), un inhibiteur de RAF de type II, pour le traitement des patients âgés de 6 mois et plus atteints d'un gliome pédiatrique de bas grade récidivant ou réfractaire présentant une fusion ou un réarrangement BRAF, ou une mutation BRAF V600. Cette indication fait l'objet d'une approbation accélérée basée sur le taux de réponse et la durée de la réponse. Avec cette approbation, Day One a reçu de la FDA un bon d'examen prioritaire pour les maladies pédiatriques rares.

La société poursuit son engagement envers la communauté pLGG avec l'essai clinique randomisé de phase 3 FIREFLY-2/LOGGIC qui évalue le tovorafenib comme traitement de première ligne potentiel par rapport à la chimiothérapie chez les patients âgés de 6 mois à 25 ans atteints de pLGG, ce qui, selon la société, satisfera certaines exigences post-commercialisation auprès de la FDA. Cette étude recrute actuellement des patients aux États-Unis, au Canada, en Europe, en Australie et en Asie.