Lumos Pharma, Inc. a annoncé que les données intermédiaires de son essai OraGrowtH210 ont été examinées lors d'une présentation orale à la réunion annuelle 2023 de la Pediatric Endocrine Society (PES), qui s'est tenue à San Diego, en Californie, du 5 au 8 mai 2023. Les données de l'analyse intermédiaire de l'essai OraGrowtH212 ont également été présentées lors d'une session de posters pendant la conférence. Présentation orale de l'essai de phase 2 de recherche de dose OraGrowtH210.

Titre (Résumé 6178) u Growth Response to LUM-201 in the OraGrowtH210 Trial in Idiopathic Pediatric Growth Hormone Deficiency (iPGHD) : Analyse intermédiaire (41 sujets). Auteur principal u Andrew Dauber, MD, chef du service d'endocrinologie, Children's National Medical Center, Washington, D.C. Conclusions : Dans une population de patients sélectionnés (DHP idiopathique) utilisant le PEM (Prediction Enrichment Marker) du LUM-201, ce sécrétagogue de l'hormone de croissance administré par voie orale a permis d'augmenter la vitesse de croissance avec trois doses. La cohorte ayant reçu 1,6 mg/kg/jour de LUM-201 par voie orale a grandi de 8,6 cm par an, ce qui correspond au taux historique attendu d'environ 8,3 à 8,6 cm par an d'après les données antérieures concernant les patients traités par la rhGH pour une iPGHD modérée.

Aucun événement indésirable grave (EIG) lié au traitement et aucun signal de sécurité significatif n'a été observé dans les valeurs de laboratoire, les données sur les événements indésirables ou les valeurs de l'électrocardiogramme. Présentation d'un poster sur la phase 2 de l'essai PK/PD Mechanistic OraGrowtH212 : Titre (Résumé 6197) u Observed Serum IGF-1 Concentration Increase Within Normal Range After Prolonged Daily Oral LUM-201 Administration in Idiopathic Pediatric Growth Hormone Deficiency from the OraGrowtH212 Trial (Augmentation observée de la concentration sérique d'IGF-1 dans les limites de la normale après une administration quotidienne prolongée de LUM-201 par voie orale dans le cadre de l'essai OraGrowtH212) : Données d'analyse intermédiaire. Auteur principal u Fernando Cassorla, MD, Chef du service d'endocrinologie pédiatrique, Université du Chili .

Conclusions : Le LUM-201, à des doses de 1,6 mg/kg/jour et de 3,2 mg/kg/jour, augmente la libération pulsatile naturelle de GH chez les enfants atteints d'iPGHD. Ces augmentations de l'ASC de la GH stimulent à leur tour une augmentation de l'IGF-1 et de l'IGF-1 SDS, ce qui favorise la croissance chez les enfants atteints de DHI ; tous les sujets ont présenté une augmentation de l'AVS. Les deux doses de LUM-201 ont montré une sécurité et une tolérabilité acceptables.

La dose optimale préliminaire, basée sur l'étude de recherche d'une gamme de doses contrôlées, OraGrowtH210 Trial, est de 1,6 mg/kg/jour, car elle a entraîné des augmentations de la VHA comparables à la dose la plus élevée de 3,2 mg/kg/jour. Compte tenu du léger déséquilibre des données démographiques de base, y compris de l'AVS de base, entre les deux groupes de doses dans l'analyse intermédiaire d'OraGrowtH212, les valeurs de l'AVS à 6, 9 et 12 mois semblent être comparables dans l'essai. En raison des mécanismes naturels de rétroaction négative, même le doublement de la dose optimale de 1,6 à 3,2 mg/kg/jour n'a pas entraîné de valeurs d'IGF-1 SDS en dehors de la plage normale.

L'augmentation de l'AVS sur 6 mois dans l'essai OraGrowtH212 semble être principalement liée à une AVS de base plus faible que la dose. En attendant l'analyse finale au 4ème trimestre 2023, la dose optimale semble actuellement être de 1,6 mg/kg/jour.