PARIS (Agefi-Dow Jones)--Le groupe pharmaceutique Sanofi et son partenaire suédois Swedish Orphan Biovitrm (Sobi) ont annoncé mercredi les premiers résultats positifs de leur étude pivot XTEND-1 de phase 3 évaluant la sécurité, l'efficacité et la pharmacocinétique de l'efanesoctocog alpha administré à des patients âgés de 12 ans et plus atteints d'hémophilie A sévère ayant déjà été traités.

"L'étude a atteint son critère d'évaluation primaire et montré qu'un traitement prophylactique hebdomadaire par efanesoctocog alpha pendant 52 semaines permet de prévenir les saignements chez les patients présentant une hémophilie A sévère de manière cliniquement significative", ont indiqué les deux groupes dans un communiqué.

"S'agissant du principal critère d'évaluation secondaire, l'efanesoctocog alpha s'est montré supérieur à une prophylaxie antérieure par facteur VIII en termes de prévention des saignements, avec une diminution cliniquement et statistiquement significative du taux de saignements annualisé", ont-ils ajouté.

L'efanesoctocog alpha est un nouveau facteur VIII de remplacement expérimental conçu pour obtenir une activité du facteur pratiquement normale, à raison d'une seule dose prophylactique par semaine.

L'hémophilie A est un trouble hémorragique héréditaire rare qui se traduit par l'incapacité du sang à coaguler correctement en raison d'un déficit en facteur VIII. Un garçon sur 5.000 naissances de sexe masculin naît atteint d'hémophilie A chaque année, tandis que cette maladie survient plus rarement chez les filles. Les personnes hémophiles peuvent présenter des épisodes de saignements causant des douleurs, des lésions articulaires irréversibles et des hémorragies pouvant engager le pronostic vital.

Sanofi et Sobi prévoient de présenter des soumissions de l'efanesoctocog alpha "partout dans le monde dès cette année". Dans l'Union européenne, la soumission interviendra lorsque les données de l'étude en cours XTEND-Kids chez l'enfant seront disponibles, soit probablement en 2023.

L'efanesoctocog alpha a obtenu la désignation de médicament orphelin de la Food and drug administration (FDA), l'autorité de santé américaine, en août 2017 et de la Commission européenne en juin 2019. La FDA lui a accordé un examen accéléré en février 2021.

L'efanesoctocog alpha fait actuellement l'objet d'études cliniques et aucun organisme de réglementation n'a encore évalué ses profils de sécurité et d'efficacité, ont souligné Sanofi et Sobi.

-Dimitri Delmond, Agefi-Dow Jones; +33 (0)1 41 27 47 31; ddelmond@agefi.fr ed: VLV

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March 09, 2022 01:44 ET (06:44 GMT)