Sanofi : reçoit l'approbation de la FDA pour son traitement contre la maladie de Pompe
Le 09 août 2021 à 08:33
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Sanofi a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait approuvé son Nexviazyme (avalglucosidase alpha-ngpt) pour le traitement des patients à partir de l’âge d’un an présentant une forme tardive de la maladie de Pompe, une maladie musculaire progressive et invalidante qui affecte la fonction respiratoire et la mobilité. Nexviazyme est un traitement enzymatique substitutif conçu pour cibler spécifiquement le récepteur mannose-6-phosphate (M6P), principale voie de la capture cellulaire de l’enzymothérapie substitutive dans la maladie de Pompe.
Dans le cadre d'essais cliniques, Nexviazyme a permis d'améliorer la fonction respiratoire des patients, de même que la distance qu'ils étaient en mesure de parcourir en marchant.
Près de 3 500 personnes seraient concernées par la maladie de Pompe aux États-Unis selon les estimations. La maladie de Pompe peut aller de la forme infantile, la plus grave, avec un début très précoce, jusqu'à la forme dite tardive qui se caractérise par des atteintes musculaires progressives. Les patients présentant une forme tardive de la maladie ont souvent besoin d'une assistance respiratoire mécanique ou d'un fauteuil roulant pour se déplacer, selon l'évolution de la maladie.
Sanofi est le 1er groupe pharmaceutique européen. Le CA par famille de produits se répartit comme suit :
- produits pharmaceutiques (70,6%) : médicaments de prescription dans les domaines de la médecine de spécialité (59,3% du CA ; destinés au traitement du sclérose en plaques, des maladies neurologiques, des maladies inflammatoires, des maladies auto-immunes, des maladies rares, des cancers et des maladies hématologiques rares) et de la médecine générale (40,7% ; destinés essentiellement au traitement du diabète et des maladies cardiovasculaires) ;
- vaccins humains (17,4%) : vaccins pédiatriques, vaccins contre la grippe, la méningite et la poliomyélite, vaccins de rappel et vaccins destinés aux voyageurs et aux zones endémiques ;
- produits de santé grand public (12%).
A fin 2023, le groupe dispose de 54 sites de production dans le monde.
La répartition géographique du CA est la suivante : France (5,5%), Europe (18,6%), Etats-Unis (43%), Amérique du Nord (1,6%) et autres (31,3%).