Syndax annonce que la FDA a accordé un examen prioritaire à sa demande d'autorisation de mise sur le marché du revumenib pour le traitement de la leucémie aiguë KMT2Ar récidivante/réfractaire
Le 26 mars 2024 à 21:05
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Syndax Pharmaceuticals a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des Etats-Unis a accordé un examen prioritaire à sa demande de nouveau médicament (NDA) pour le revumenib, le premier inhibiteur de ménine de la société, pour le traitement de la leucémie aiguë récurrente ou réfractaire (R/R) KMT2A-rearrangé (KMT2Ar) chez l'adulte et l'enfant. La demande de NDA est examinée dans le cadre du programme RTOR (Real-Time Oncology Review Program) de la FDA et la date d'action prévue par la loi PDUFA (Prescription Drug User Fee Act) a été fixée au 26 septembre 2024. Le programme RTOR permet un examen plus efficace et un engagement étroit entre le promoteur et la FDA tout au long du processus de soumission, ce qui a historiquement conduit à des approbations plus rapides.
La soumission de la NDA est soutenue par les données positives de l'essai pivot AUGMENT-101 du revumenib chez des patients adultes et pédiatriques atteints de leucémie myéloïde aiguë (LMA) et de leucémie lymphoïde aiguë (LLA) KMT2Ar. Des résultats préliminaires positifs de l'essai de phase 2 AUGMENT-101 dans la leucémie myéloïde aiguë KMT2Ar R/R montrant que l'essai a atteint son critère d'évaluation principal ont été présentés lors de la 65e réunion annuelle de l'American Society of Hematology et les données de la partie de phase 1 d'AUGMENT-101 dans la leucémie aiguë ont été publiées dans Nature. Revumenib a reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA et de la Commission européenne pour le traitement des patients atteints de LAM et la désignation Fast Track de la FDA pour le traitement des adultes et des patients adultes et pédiatriques atteints de leucémies aiguës R/R présentant un réarrangement KMT2A ou une mutation NPM1.
Revumenib a reçu la désignation de Breakthrough Therapy Designation (BTD) par la FDA pour le traitement des patients adultes et pédiatriques atteints de leucémies aiguës R/R présentant un réarrangement KMT2A ou des mutations NPM1. Revumenib a reçu le statut de breakthrough Therapy Designation (BT D) de la FDA pour le traitement des patients adultes et pédiatriques atteints de leucémie myéloïde aiguë K MT2A (AML) et de lymphoidukémie aiguë (ALL). Des résultats préliminaires positifs de l'essai de phase 2 AugMENT-101 dans la leucémie aiguë R-R KMT2Ar montrant que l'essai a atteint son critère d'évaluation principal ont été présentés lors de la réunion annuelle de la 65% American Society of Hematology et les données de la phase 1 de l'essai AUGMENT-101 dans la leucémie aiguë ont été publiées dans la revue Nature.
Revumenib a reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA et de la Commission européenne pour le traitement des patients atteints d'AM L et la désignation Fast Track de la FDA pour le traitement des patients adultes et psychiatriques atteints de leucémies aiguës R/R présentant un réarrangement KMT2A ou une mutation NPM1.
Syndax Pharmaceuticals, Inc. est une société biopharmaceutique au stade clinique. Elle se concentre sur le développement d'un pipeline de thérapies contre le cancer. Ses produits candidats comprennent le revumenib et l'axatilimab. Elle développe le revumenib, une petite molécule puissante et sélective qui inhibe l'interaction menin-MLL pour le traitement des leucémies aiguës réarrangées KMT2A, également connues sous le nom de leucémies à lignées mixtes, y compris la leucémie lymphoblastique aiguë et la leucémie myéloïde aiguë (AML), et de la necleophosmin 1, également connue sous le nom de NPM1, mutant A. Elle explore également l'utilisation du revumenib comme traitement des tumeurs solides, en particulier son activité dans le cancer colorectal métastatique. Elle développe également l'axatilimab, un anticorps monoclonal qui bloque le récepteur du facteur 1 de stimulation des colonies (CSF-1R) dans la maladie chronique du greffon contre l'hôte (cGVHD), ainsi que dans la fibrose pulmonaire idiopathique. L'entinostat est son produit candidat à base de petites molécules administrées par voie orale, qui a des effets directs sur les cellules cancéreuses et les cellules immunitaires régulatrices.
Syndax annonce que la FDA a accordé un examen prioritaire à sa demande d'autorisation de mise sur le marché du revumenib pour le traitement de la leucémie aiguë KMT2Ar récidivante/réfractaire