Cours Amicus Therapeutics, Inc.

Amicus Therapeutics, Inc. est une société de biotechnologie qui se concentre sur la découverte, le développement et la mise à disposition de médicaments pour les maladies rares. Le portefeuille de la société est Galafold (migalastat), qui est le médicament de précision oral approuvé pour les personnes atteintes de la maladie de Fabry. Galafold est conçu pour se lier à l'enzyme endogène alpha-galactosidase A (alpha-Gal A) et la stabiliser chez les patients présentant des variantes génétiques. Le migalastat est approuvé sous le nom commercial de Galafold aux États-Unis, dans l'Union européenne, au Royaume-Uni et au Japon. Son programme biologique en cours de développement est Amicus Therapeutics GAA (AT-GAA), qui est un paradigme de traitement de la maladie de Pompe au stade clinique. La maladie de Pompe est un trouble lysosomal (DL) dû à la déficience d'une enzyme, la GAA. L'AT-GAA consiste en une enzyme rhGAA unique, l'ATB200, ou cipaglucosidase alfa, dont la structure glucidique est optimisée pour améliorer l'absorption lysosomale, administrée en association avec l'AT2221 (miglustat), qui fonctionne comme un stabilisateur d'enzyme.