Cours Editas Medicine, Inc.

Editas Medicine, Inc. est une société spécialisée dans l'édition génomique qui développe des médicaments génomiques susceptibles de changer la donne pour le traitement d'un large éventail de maladies graves. Elle a mis au point une plateforme exclusive d'édition génétique basée sur la technologie CRISPR, qui comprend les systèmes CRISPR/Cas9 et CRISPR/Cas12a, ainsi que des formes modifiées et la propriété intellectuelle fondamentale relative à ces deux systèmes. La technologie CRISPR utilise un complexe protéine-ARN composé d’une enzyme, à savoir soit Cas9 (protéine 9 associée à CRISPR), soit Cas12a (CRISPR issu de Prevotella et Francisella 1, également connu sous le nom de Cpf1), liée à une molécule d’ARN guide conçue pour reconnaître une séquence d’ADN particulière. La société se consacre à la découverte, au développement, à la fabrication et à la commercialisation de médicaments durables et de précision pour l’édition génétique in vivo, destinés à une large classe de maladies. Les médicaments in vivo comprennent l’édition in vivo de cellules souches hématopoïétiques (CSH), de cellules hépatiques et d’autres tissus. L’édition génétique in vivo dans les CSH soutient l’avancement des programmes de recherche visant à traiter les maladies hématologiques non malignes.