Cours Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Eloxx Pharmaceuticals, Inc. est une société biopharmaceutique au stade clinique. La société se consacre à la science de la modulation des ribosomes, en s'appuyant à la fois sur sa plateforme technologique de chimie TURBO-ZM et sur sa bibliothèque d'aminoglycosides pour développer des agents modulateurs de ribosomes (RMA) et des glycosides sélectifs de ribosomes eucaryotes (ERSG) à petites molécules par voie orale pour le traitement de maladies génétiques rares et ultra-rare. Son principal produit candidat de recherche, ELX-02, est un médicament candidat de petite taille conçu pour restaurer la production de protéines fonctionnelles de pleine longueur. La société développe également le ZKN-013 en tant qu'agent oral pour le traitement des patients atteints de dystrophie récessive (RDEB), d'épidermolyse bulleuse jonctionnelle (JEB) et de polypose adénomateuse familiale (FAP) présentant des mutations non-sens. La société a également des programmes précliniques axés sur certaines maladies rares, notamment des maladies héréditaires, des cancers causés par des mutations non-sens, des maladies rénales, ainsi que des maladies génétiques oculaires rares.