Fonds et ETFs Genetix Biotherapeutics, Inc.

Genetix Biotherapeutics Inc, anciennement Bluebird Bio Inc, est une société de biotechnologie basée aux États-Unis. La société se consacre à la recherche, au développement et à la commercialisation de thérapies géniques potentiellement curatives pour les maladies génétiques graves, en s'appuyant sur sa plateforme exclusive d'introduction de gènes par vecteur lentiviral (LVV). Elle commercialise trois thérapies géniques : ZYNTEGLO (betibeglogène autotemcel, également connu sous le nom de beti-cel), SKYSONA (elivaldogène autotemcel, également connu sous le nom d'eli-cel) et LYFGENIA (lovotibeglogène autotemcel, également connu sous le nom de lovo-cel). ZYNTEGLO est la première thérapie génique destinée au traitement des patients adultes et pédiatriques atteints de bêta-thalassémie qui nécessitent des transfusions régulières de globules rouges. SKYSONA est utilisé pour ralentir la progression des troubles neurologiques chez les garçons âgés de 4 à 17 ans atteints d’adrénoleucodystrophie cérébrale précoce et active (CALD). LYFGENIA est utilisé pour le traitement de la drépanocytose chez les patients âgés de 12 ans et plus ayant des antécédents d’événements vaso-occlusifs (VOE).