Assembly Biosciences, Inc. a annoncé la sélection du candidat au développement ABI-6250 pour passer aux études d'autorisation de mise sur le marché (IND). ABI-6250, une petite molécule biodisponible inhibitrice d'entrée, est le premier candidat au développement désigné par la société pour le traitement de l'infection chronique par le virus de l'hépatite D (VHD), et le deuxième candidat au développement sélectionné en 2023, après ABI-5366 pour l'herpès génital à forte récurrence. Le VHD est un virus qui infecte les cellules du foie chez les personnes également infectées par le virus de l'hépatite B (VHB).

Les patients atteints d'une infection chronique par le VHD présentent des taux de cirrhose et de cancer du foie beaucoup plus élevés que ceux qui ne sont infectés que par le VHB. Dans des études précliniques, l'ABI-6250 a inhibé l'interaction entre le VHD et le polypeptide co-transporteur du taurocholate de sodium (NTCP), le récepteur hôte utilisé par le VHB/VHD pour pénétrer dans les cellules hépatiques. L'inhibition de l'entrée virale par le blocage du NTCP est une cible cliniquement validée pour réduire la virémie du VHD et les lésions hépatiques chez les patients.

Dans les études précliniques, ABI-6250 a démontré une faible puissance nanomolaire contre tous les génotypes de VHB/VHD testés, une sélectivité favorable pour NTCP par rapport à d'autres transporteurs d'acides biliaires, une bonne biodisponibilité orale et un profil pharmacocinétique qui devrait permettre une administration par voie orale en une seule prise par jour. Assembly Bio prévoit de présenter les données relatives à ABI-6250 lors de futures conférences scientifiques.