Pharming Group N.V. a annoncé que le premier patient a été recruté dans son essai clinique de phase III au Japon évaluant le Lenolisib pour le traitement du syndrome de la phosphoinositide 3-kinase delta activée (APDS) chez les patients adultes et pédiatriques âgés de 12 ans et plus. L'essai clinique ouvert à un seul bras de Pharming évaluera la sécurité, la tolérabilité et l'efficacité du léniolisib chez trois patients âgés de 12 ans et plus dont le diagnostic d'APDS a été confirmé. Chaque patient recevra une dose de 70 mg de léniolisib deux fois par jour, en fonction de son poids, pendant 12 semaines.

La perspective d'un traitement de fond de ce déficit immunitaire primaire rare pourrait représenter une nouvelle option thérapeutique intéressante pour les patients, leurs familles, leurs soignants et leurs médecins au Japon. En mai 2023, le ministère japonais de la Santé, du Travail et des Affaires sociales (MHLW) a accordé au léniolisib la désignation de médicament orphelin pour le traitement de l'APDS. Le léniolisib a reçu l'approbation réglementaire de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour le traitement de l'AP DS chez les patients âgés de 12 ans ou plus en mars 2023 et a été lancé commercialement sous le nom de marque Joenja(R) aux États-Unis en avril 2023.

Les résultats d'un essai clinique de phase II/III randomisé et contrôlé par placebo ont démontré l'efficacité clinique de Joenja(R) pour les critères d'évaluation principaux, démontrant un impact statistiquement significatif sur la dysrégulation immunitaire et la normalisation de l'immunophénotype chez ces patients, et les données intermédiaires de prolongation ouverte ont soutenu l'innocuité et la tolérabilité de l'administration à long terme de Joenja(R).(8) Le léniolisib fait actuellement l'objet d'un examen réglementaire par l'Agence européenne des médicaments, avec des plans visant à obtenir d'autres approbations réglementaires au Royaume-Uni, au Canada, en Australie et au Japon. Le leniolisib est également évalué dans le cadre d'un essai clinique de phase III chez des enfants âgés de 4 à 11 ans atteints de SDPA, et un autre essai est prévu chez des enfants âgés de 1 à 6 ans atteints de SDPA. Ces déclarations sont soumises à un certain nombre de risques, d'incertitudes et d'hypothèses, y compris, mais sans s'y limiter, la portée, les progrès et l'expansion des essais cliniques de Pharming et les ramifications pour le coût de ceux-ci, ainsi que les développements cliniques, scientifiques, réglementaires et techniques.