Pharming Group N.V. a annoncé la fin du recrutement des patients dans son essai clinique de phase III (NCT05438407) évaluant le médicament expérimental Leniolisib, un inhibiteur sélectif de la phosphoinositide 3-kinase delta (PI3K) administré par voie orale, chez des enfants âgés de 4 à 11 ans atteints du syndrome de la phosphoinositide 3-kinase delta activée (APDS). Le léniolisib, commercialisé sous le nom de marque Joenja aux États-Unis, a reçu l'approbation de la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour le traitement du SDPA chez les patients adultes et pédiatriques âgés de 12 ans et plus en mars 2023. Pharming prévoit d'inclure les données de cette étude de 11 ans dans les dossiers réglementaires déposés dans le monde entier en vue de l'approbation du léniolisib pour les patients pédiatriques atteints de SDPA, à partir de 2025.

L'étude a recruté 21 enfants âgés de 4 à 11 ans atteints de SDPA dans des sites aux États-Unis, en Europe et au Japon. L'essai clinique ouvert à un seul bras évalue la sécurité, la tolérabilité et l'efficacité du Lenolisib. Les principaux critères d'efficacité de l'étude sont la réduction de la taille du ganglion lymphatique index et l'augmentation de la proportion de cellules B naïves par rapport au nombre total de cellules B par rapport à la valeur de référence à 12 semaines.

Les critères d'évaluation secondaires comprennent une évaluation de la capacité du Lenolisib à modifier la qualité de vie liée à la santé, basée sur des mesures du fonctionnement physique, social, émotionnel et scolaire, à l'aide d'un questionnaire patient validé. Ces critères reflètent ceux utilisés pour évaluer les résultats cliniques des précédents essais de phase II III du léniolisib sur l'APDS chez des patients âgés de 12 ans et plus. Le premier patient a été traité en novembre 2023 dans un essai clinique de phase III distinct qui inclut des enfants âgés de 1 à 6 ans atteints d'APDS, afin d'évaluer une nouvelle formulation pédiatrique du liénolisib.

Les patients éligibles recrutés dans l'un ou l'autre des essais pédiatriques continueront à recevoir le léniolisib pendant un an après la période de traitement initiale de 12 semaines dans le cadre d'un essai de prolongation en ouvert.