Takeda a annoncé que le ministère japonais de la Santé, du Travail et des Affaires sociales a approuvé l'utilisation d'ADZYNMA (apadamtase alfa /cinaxadamtase alfa) pour le traitement du purpura thrombocytopénique thrombotique congénital (PTTC) chez les personnes âgées de 12 ans et plus. ADZYNMA est la première et la seule protéine recombinante ADAMTS13 approuvée, conçue pour répondre à un besoin médical non satisfait chez les personnes atteintes de cTTP en remplaçant l'enzyme ADAMTS13 déficiente. L'ADZYNMA est un trouble chronique ultra rare de la coagulation sanguine causé par une déficience de l'enzyme ADAMTS13.

Il est associé à des événements aigus et à des symptômes chroniques débilitants ou à des manifestations de purpura thrombotique thromssocytopénique ("PTT"), qui peuvent inclure une thrombocytopénie, une anémie hémolytique microangiopathique, des maux de tête et des douleurs abdominales. En l'absence de traitement, les manifestations aiguës de PTT ont un taux de mortalité supérieur à 90 %. ADZYNMA est également approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour le traitement prophylactique et à la demande des patients adultes et pédiatriques atteints de purpura thrombocytopénique congénital (PTC).

ADZYNMA a précédemment reçu la désignation de médicament orphelin (ODD) par la FDA américaine pour le traitement et la prévention du PTT, y compris ses formes idiopathiques acquises et secondaires, et par l'Agence européenne des médicaments (EMA) et le ministère japonais de la santé, du travail et de la protection sociale (MHLW) pour le traitement du PTT.