Perseus Proteomics Inc. a annoncé que la fin de l'essai clinique de phase I du PPMX-T003, un anticorps anti-récepteur de la transferrine 1 (TfR1), chez des patients atteints de polycythémie véra, sera reportée de fin juin 2024 à fin juillet 2024, selon les prévisions précédentes. Cet essai a pour objectif principal d'étudier la sécurité et la pharmacocinétique de l'administration du PPMX-T003 à 6 patients souffrant de PV, une maladie caractérisée par une augmentation excessive des globules rouges (GR). L'objectif secondaire est de confirmer les effets thérapeutiques.

Les tests sur les 5 patients sont déjà terminés et la société a poursuivi les tests sur le patient restant. Sur la base de l'avis global d'un médecin prenant en compte le contexte propre au patient, le PPMX-T003 a été administré à une dose plus élevée. La période d'observation devrait se terminer à la fin du mois de juillet 2024.

Le PPMX-T003 est un anticorps ciblant le TfR1 qui est lié à l'apport de fer dans les cellules. Le TfR1 est fortement exprimé dans les cellules qui ont besoin de beaucoup plus de fer que les cellules normales. Les érythroblastes, qui sont des cellules nucléées de la moelle osseuse dont dérivent les globules rouges, sont l'une d'entre elles.

Lorsque le PPMX-T003 se lie à TfR1, il inhibe la prolifération cellulaire en inhibant l'absorption du fer dans les érythroblastes. Il devrait donc permettre de normaliser le nombre de globules rouges chez les patients atteints de polyarthrite rhumatoïde, qui en ont trop. Le TfR1 est également exprimé dans les cellules cancéreuses qui prolifèrent à un rythme élevé.

Le PPMX-T003 inhibe de la même manière la prolifération des cellules cancéreuses grâce à sa fonction d'inhibition de l'apport en fer. Par ailleurs, un essai clinique de phase I/II du PPMX-T003, mené par des investigateurs, est en cours chez des patients atteints de leucémie agressive à cellules NK (ANKL).