Cours Design Therapeutics, Inc.

Design Therapeutics, Inc. est une société de biotechnologie. Elle se consacre à la recherche et au développement des molécules GeneTACT, des candidats-médicaments thérapeutiques chimériques à petites molécules ciblant des gènes, conçus pour modifier le cours de la maladie en s'attaquant à la cause sous-jacente des pathologies provoquées par des mutations héréditaires impliquant une expansion de répétitions nucléotidiques. Son programme consacré à l'ataxie de Friedreich (AF) est axé sur le développement d'un traitement modificateur de la maladie. Son DT-216 est développé pour surmonter le trouble de la transcription du gène FXN à l'origine de l'AF. Le DT-216 fait actuellement l'objet d'un essai clinique de phase I. La société s'emploie également à développer le DT-216 afin de permettre une exposition plus élevée et une administration chronique pour le traitement de l'AF, sous le nom de DT-216P2, qui utilise la même substance médicamenteuse, le DT-216. Son programme FECD est axé sur le développement d'un traitement médical potentiellement modificateur de la maladie pour la FECD, le DT-168, qui en est à la phase I des essais cliniques. Son programme sur la maladie de Huntington est axé sur le développement d'un traitement potentiellement modificateur de la maladie pour la MH.