Connexions Nightstar Therapeutics PLC

Nightstar Therapeutics PLC, anciennement Nightstar Therapeutics Limited, est une société de thérapie génique au stade clinique. La Société se concentre sur le développement et la commercialisation de nouveaux traitements non récurrents pour les patients souffrant de maladies rétiniennes héréditaires rares qui, autrement, pourraient évoluer vers la cécité. La Société développe actuellement un portefeuille de produits candidats exclusifs qui sont conçus pour modifier substantiellement ou arrêter la progression des maladies héréditaires de la rétine. Le principal produit candidat de la Société, NSR-REP1, pour le traitement de la choroïdéridémie, ou CHM, entre en phase III de développement clinique. La Société mène également un essai clinique de phase I/II avec son deuxième produit candidat, NSR-RPGR, pour le traitement de la rétinite pigmentaire liée à l'X, ou XLRP. Le troisième produit candidat de la Société, NSR-BEST1, est en développement préclinique pour le traitement de la meilleure dystrophie maculaire vitelliforme, ou meilleure maladie.