Cours Polaryx Therapeutics, Inc.

Polaryx Therapeutics, Inc. est une société de biotechnologie au stade clinique qui se consacre à la découverte, au développement et à la commercialisation de traitements innovants et modificateurs de la maladie pour les maladies lysosomales rares chez l'enfant (LSD). Son portefeuille de candidats-médicaments comprend le PLX-200 (gemfibrozil), le PLX-300 (acide cinnamique), le PLX-100 et le PLX-400. Le PLX-200 (gemfibrozil), son candidat-médicament le plus avancé, est une petite molécule administrée par voie orale destinée au traitement des LSD. Le PLX-200 est un médicament réorienté que la société développe dans le cadre d’une procédure réglementaire 505(b)(2) et qui est conçu pour être administré sous la forme d’une solution buvable innovante et exclusive. Le PLX-300 (acide cinnamique) est un nouveau traitement par petite molécule administré par voie orale, actuellement en phase d'études permettant l'obtention d'une autorisation de mise en œuvre clinique (IND) pour le traitement des LSD. Le PLX-300 est un acide carboxylique insaturé présent à l'état naturel dans plusieurs plantes en tant que produit de désamination de la phénylalanine. Le PLX-100 est un traitement combiné administrable par voie orale, actuellement au stade préclinique, composé de son agoniste PPARa, le PLX-200, et de la vitamine A, un agoniste RXRa.