Fonds et ETFs Prime Medicine, Inc.

Prime Medicine, Inc. est une société de biotechnologie spécialisée dans le développement de médicaments génétiques destinés à offrir des options thérapeutiques durables, et potentiellement curatives, aux patients atteints de maladies résultant d’altérations génétiques bien définies, d’un dysfonctionnement cellulaire acquis ou d’une dérégulation de l’expression génétique. Sa technologie d’édition génétique permet d’apporter des modifications ciblées à l’acide désoxyribonucléique (ADN) génomique sans provoquer de cassures double brin. Le portefeuille de projets de la société comprend des programmes in vivo détenus en propriété exclusive ciblant les maladies génétiques hépatiques que sont la maladie de Wilson et le déficit en alpha-1-antitrypsine (AATD), ainsi que des efforts de recherche à un stade précoce dans le domaine de la mucoviscidose (CF). Le PM359 est un programme d’édition « prime » ex vivo conçu pour corriger la mutation GT du gène NCF1, cause la plus fréquente de la granulomatose chronique (CGD). Ce programme permet de valider l’édition « prime » dans les cellules humaines. La maladie de Wilson est une maladie autosomique récessive rare causée par des mutations avec perte de fonction du gène ATP7B.