Société Rexahn Pharmaceuticals, Inc. NYSE

Opus Genetics, Inc. est une société de biotechnologie ophtalmologique au stade clinique. La société se consacre au développement de thérapies géniques destinées au traitement des maladies rétiniennes héréditaires (IRD) ainsi qu’à d’autres types de traitements pour divers troubles ophtalmologiques. Le portefeuille de produits de la société comprend des thérapies géniques expérimentales à base de virus adéno-associés (AAV) qui ciblent les mutations génétiques responsables de différentes formes de bestrophinopathie, de l'amaurose congénitale de Leber (LCA) et de la rétinite pigmentaire. Son portefeuille comprend également la thérapie génique expérimentale OPGx-BEST1, conçue pour traiter les mutations du gène BEST1, associées à la dégénérescence rétinienne. Le portefeuille comprend également la solution ophtalmique de phentolamine à 0,75 %, un antagoniste adrénergique alpha-1 et alpha-2 non sélectif à l'étude pour réduire la taille de la pupille, ainsi que l'APX3330, un nouvel inhibiteur à petites molécules de Ref-1 à l'étude pour ralentir la progression de la rétinopathie diabétique non proliférative.