Cours Sarepta Therapeutics, Inc.

Sarepta Therapeutics, Inc. est une société biopharmaceutique au stade commercial. La société se concentre sur la découverte et le développement de thérapeutiques ciblant l'acide ribonucléique (ARN), la thérapie génique et d'autres modalités thérapeutiques génétiques pour le traitement de maladies rares. Elle développe des candidats thérapeutiques pour une série de maladies et de troubles, notamment la dystrophie musculaire de Duchenne, la dystrophie musculaire des ceintures (LGMD) et d'autres troubles neuromusculaires et liés au système nerveux central (SNC). Elle commercialise trois produits, à savoir EXONDYS 51 (eteplirsen) en injection (EXONDYS 51), VYONDYS 53 (golodirsen) en injection (VYONDYS 53) et AMONDYS 45 (casimersen) en injection (AMONDYS 45). Ces produits commerciaux sont indiqués pour le traitement de la maladie de Duchenne chez les patients présentant une mutation confirmée du gène de la dystrophine qui se prête au saut de l'exon 51, de l'exon 53 et de l'exon 45. Son pipeline comprend environ 40 programmes à différents stades de découverte, de développement préclinique et clinique.