La Food and Drug Administration (FDA) américaine a notifié à Puma Biotechnology, Inc. que sa demande d'autorisation de mise sur le marché (IND) a été examinée et que Puma peut poursuivre le développement clinique de l'alisertib en monothérapie pour le traitement des patients atteints d'un cancer du poumon à petites cellules (SCLC) à un stade avancé. L'étude de phase II de Puma (étude PUMA-ALI-4201) inclura jusqu'à 60 patients atteints d'un cancer du poumon à petites cellules au stade extensif ayant progressé après une chimiothérapie et une immunothérapie de première ligne à base de sels de platine. Les patients doivent fournir des biopsies tissulaires afin que les biomarqueurs puissent être analysés.

Alisertib sera administré à raison de 50 mg BID les jours 1 à 7 de chaque cycle de 21 jours. La société prévoit de lancer l'essai de phase II au cours du second semestre 2023. Le critère d'évaluation principal de l'essai sera le taux de réponse objective, les critères d'évaluation secondaires étant la durée de la réponse, le taux de contrôle de la maladie, la survie sans progression et la survie globale.

La Société examinera également chacun de ces critères d'évaluation au sein de sous-groupes de biomarqueurs pré-spécifiés sélectionnés et évaluera si l'efficacité est renforcée dans l'un ou l'autre des sous-groupes de biomarqueurs. Puma effectuera son analyse des biomarqueurs de l'essai ALI-4201 parallèlement à l'exécution de l'essai clinique. Puma prévoit de réaliser une première analyse intermédiaire pour l'évaluation des biomarqueurs ainsi qu'une évaluation de l'efficacité.

En fonction des résultats de l'étude, la Société prévoit de rencontrer la FDA afin d'explorer le potentiel d'une voie d'approbation accélérée pour l'alisertib dans le cancer du poumon à petites cellules.