Cours Metagenomi Therapeutics, Inc.

Metagenomi Therapeutics, Inc. est une société spécialisée dans l'édition génomique in vivo qui s'appuie sur ses technologies exclusives pour créer des médicaments génétiques curatifs destinés aux patients. Elle a pour objectif de découvrir et de développer une gamme d'outils d'édition novateurs susceptibles de corriger tout type de mutation génétique, où qu'elle se trouve dans le génome humain. Elle se concentre sur des programmes à forte valeur ajoutée dans des indications thérapeutiques dont la biologie est bien comprise et pour lesquelles les voies de développement clinique et réglementaires sont clairement définies. Le MGX-001, son programme de développement phare en propriété exclusive dans le domaine de l’hémophilie A, a démontré un profil préclinique potentiellement compétitif par rapport aux options thérapeutiques existantes, notamment grâce à une édition génomique ciblée et à une expression génique durable après un traitement unique. Le MGX-001 est conçu pour offrir une protection curative et à vie contre les épisodes hémorragiques et les lésions articulaires chez les adultes et les enfants atteints d’hémophilie A. Le MGX-001 est conçu pour insérer une cassette d’ADN du facteur VIII (FVIII) dans un site « safe harbor » au sein d’un intron du gène de l’albumine.