BioMarin Pharmaceutical Inc. vend un bon d'évaluation prioritaire pour 110 millions de dollars
Le 14 février 2022 à 20:35
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BioMarin Pharmaceutical Inc. a annoncé avoir conclu un accord définitif avec un acheteur dont le nom n'a pas été divulgué pour vendre le bon d'examen prioritaire (PRV) pour les maladies pédiatriques rares qu'elle a obtenu en novembre 2021 pour un paiement forfaitaire de 110 000 000 $. La société a reçu le bon dans le cadre d'un programme de la Food and Drug Administration (FDA) destiné à encourager le développement de traitements pour les maladies pédiatriques rares.BioMarin a reçu le bon lorsqu'elle a reçu l'approbation de VOXZOGO ; (vosoritide) pour injection, indiqué pour augmenter la croissance linéaire chez les patients pédiatriques atteints d'achondroplasie âgés de cinq ans et plus avec des épiphyses (plaques de croissance) ouvertes.La transaction reste soumise aux conditions de clôture habituelles, y compris l'examen antitrust.
BioMarin Pharmaceutical Inc. (BioMarin) est une société de biotechnologie qui développe et commercialise des thérapies qui s'attaquent à la cause première des maladies génétiques. Les produits commerciaux de BioMarin comprennent Vimizim (élosulfase alpha), Naglazyme (galsulfase), Palynziq (pegvaliase-pqpz), Brineura (cerliponase alfa), Aldurazyme (laronidase), Roctavian (valoctocogène roxaparvovec), Kuvan (dichlorhydrate de saproptérine) et Voxzogo (vosoritide). Le Vimizim est une thérapie enzymatique de remplacement pour le traitement de la MPS IVA, une maladie de surcharge lysosomale. Le Roctavian est une thérapie génique à vecteur de virus adéno-associé (AAV5) conçue pour restaurer les concentrations plasmatiques de facteur VIII chez les patients atteints d'hémophilie A sévère. Voxzogo est un analogue du peptide natriurétique de type C (CNP) injecté une fois par jour pour le traitement de l'achondroplasie. Brineura est une tripeptidyl peptidase 1 (TPP1) humaine recombinante pour le traitement des patients atteints de CLN2, une forme de la maladie de Batten.