Cours LogicBio Therapeutics, Inc.

LogicBio Therapeutics, Inc. est une société de médecine génétique au stade clinique. Elle se concentre sur les plates-formes d'édition du génome et d'administration de gènes pour traiter les maladies rares et graves de l'enfance à l'âge adulte. Sa plateforme d'édition du génome, GeneRide, est une approche d'insertion précise de gènes qui exploite le processus naturel de réparation de l'acide désoxyribonucléique d'une cellule, permettant potentiellement d'atteindre des niveaux d'expression de protéines thérapeutiques durables. Sa plateforme d'administration de gènes, sAAVy, est une plateforme d'ingénierie de la capside du virus adéno-associé (AAV) conçue pour optimiser l'administration de gènes pour des traitements dans une gamme d'indications et de tissus. Son principal produit candidat, LB-001, pour le traitement de l'acidémie méthylmalonique (MMA) chez les patients pédiatriques. Le LB-001 est conçu pour introduire une copie fonctionnelle du gène de la méthylmalonyl-CoA mutase (MUT) dans le génome des patients atteints d'AMM. La société développe le LB-401 pour le traitement de la tyrosinémie héréditaire de type 1 (HT1). La société développe le LB-301 pour le traitement du syndrome de Crigler-Najjar (CN).