Cours Sharp Therapeutics Corp.

Sharp Therapeutics Corp. est une société de biotechnologie au stade préclinique qui développe des traitements à base de petites molécules pour soigner les maladies génétiques. Sa plateforme de découverte combine des technologies de criblage à haut débit avec des bibliothèques de composés optimisées par calcul, en s’appuyant sur les principes physiques et biologiques des anomalies du trafic cellulaire et de l’activation allostérique des protéines. Cette plateforme permet de produire des composés à base de petites molécules qui rétablissent l’activité des protéines mutées, offrant ainsi la possibilité de traiter les troubles génétiques à l’aide de médicaments conventionnels sous forme de comprimés. Sa technologie comprend la technologie d'analyse CoreX, les bibliothèques de composés AlloChem, ainsi qu'un système d'exploration de données et une couche d'apprentissage automatique. Ses programmes avancés comprennent une petite molécule qui empêche la dégradation de la protéine neuroprotectrice progranuline, augmentant ainsi les niveaux de progranuline et prévenant la neurodégénérescence, ainsi qu'une petite molécule qui rétablit l'activité de la protéine GCase mutée (la mutation et la perte d'activité de la GCase constituent la cause génétique de la maladie de Gaucher).