Zurich (awp) - Roche a présenté de nouvelles données d'études positives pour sa substance candidate risdiplam dans le traitement de l'atrophie musculaire spinale (AMS). L'étude a montré des "progrès significatifs" chez les patients atteints d'AMS de type 2 ou 3, a indiqué le groupe pharmaceutique bâlois lundi.

Le produit a atteint son critère d'évaluation primaire à l'issue d'une année d'étude comparative avec un placebo. Le risdiplam a permis d'obtenir une variation par rapport au point de départ dans la mesure de la fonction motrice MFM-32, a précisé l'entreprise dans son communiqué.

MFM-32 est une échelle de mesure pour les maladies neuromusculaires. Cet outil permet de suivre l'évolution des patients, de prévoir certains évènements comme la perte de la marche et d'évaluer le retentissement des thérapies.

Le risdiplam est actuellement étudié dans plusieurs programmes de recherche, Sunfish, Firefish et deux pour lesquels le recrutement de patients est en cours, précise le communiqué.

Les données de l'étude seront communiquées aux autorités de santé.

L'AMS est une maladie neuromusculaire grave, héréditaire et dégénérative. Il s'agit de la principale cause génétique de mortalité infantile, touchant 1 sur 11'000 bébés. Elle se manifeste par la perte progressive de cellules nerveuses dans l'épine dorsale, menant à la diminution significative, voire la perte, de la faculté de marcher, manger ou respirer.

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