Amylyx Pharmaceuticals, Inc. a annoncé les premiers résultats de PHOENIX, un essai clinique mondial de phase 3 de 48 semaines, randomisé et contrôlé par placebo, portant sur AMX0035 (phénylbutyrate de sodium et taurursodiol [également connu sous le nom d'ursodoxicoltaurine ; RELYVRIO® ? aux États-Unis, ALBRIOZAtm au Canada) chez des personnes atteintes de sclérose latérale amyotrophique (SLA). PHOENIX n'a pas atteint son objectif principal de signification statistique (p=0,667), mesuré par le changement du score total de l'échelle d'évaluation fonctionnelle révisée de la sclérose latérale amyotrophique (ALSFRS-R) à la semaine 48, et les objectifs secondaires n'ont pas non plus été statistiquement significatifs.

Amylyx prévoit de présenter les données de PHOENIX lors d'une prochaine réunion médicale et de publier les résultats dans une revue médicale dans le courant de l'année. Amylyx continuera à s'engager auprès des autorités réglementaires et de l'ensemble de la communauté de la SLA, y compris les spécialistes de la SLA et autres experts multidisciplinaires, les personnes vivant avec la SLA et les défenseurs, afin de discuter des résultats de PHOENIX au cours des huit prochaines semaines et de prendre des décisions en connaissance de cause. Amylyx a l'intention de partager ses plans concernant RELYVRIO/ALBRIOZA dans la SLA, ce qui pourrait inclure le retrait volontaire de RELYVRIO/alBRIOZA du marché.

Pour l'instant, RELYVRIO/ALBRIOZA et son programme de soutien aux patients continueront d'être disponibles pour les personnes vivant avec la SLA. Amylyx a volontairement décidé d'interrompre la promotion du médicament pendant cette période. Résultats de l'étude PHOENIX : L'étude PHOENIX de phase 3 a recruté 664 adultes vivant avec la SLA.

En outre, des essais cliniques ont montré que l'AMX0035 réduisait également les marqueurs associés aux maladies neurodégénératives, notamment la réduction de la protéine tau, un agrégat protéique clé commun à plusieurs maladies neurodégénératives, et de la protéine YKL-40, un marqueur de la neuroinflammation. Mise à jour des études en cours sur AMX0035 : L'étude clinique mondiale de phase 3 ORION, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo, portant sur AMX0035 dans la PSP se poursuit. Les données de l'étude clinique de phase 2 HELIOS en cours, menée sur un seul site et auprès de 12 participants, démontrent l'activité clinique d'AMX0035 dans le syndrome de Wolfram.

Cette étude est entièrement recrutée et la Société prévoit de présenter des données préliminaires au deuxième trimestre 2024.