Catalent, Inc. et Sarepta Therapeutics, Inc. ont annoncé la signature d'un accord d'approvisionnement commercial pour que Catalent fabrique le moxeparvovec delandistrogène (SRP-9001), le candidat de thérapie génique le plus avancé de Sarepta pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). L'accord structure également la manière dont Catalent peut soutenir plusieurs candidats de thérapie génique dans le pipeline de Sarepta pour la dystrophie musculaire des ceintures (LGMD). En novembre 2022, Sarepta a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait accepté sa demande de licence biologique (BLA) visant à obtenir une approbation accélérée du moxeparvovec delandistrogène.

Selon les termes de cet accord élargi, Catalent sera le principal partenaire de fabrication commerciale de Sarepta pour cette thérapie. Le réseau de thérapie génique de Catalent comprend des installations qui abritent actuellement 10 suites de fabrication de thérapie génique cGMP, avec 8 autres suites en construction, chacune pouvant accueillir plusieurs bioréacteurs jusqu'à une échelle de 2 000 litres. Pour le développement de la thérapie génique, les clients peuvent s'appuyer sur la technologie UpTempo Virtuoso ?

un processus évolutif, prêt pour les BPF, de fabrication de vecteurs viraux qui peut réduire de moitié le délai de développement d'un médicament, généralement de 18 mois. Catalent est également la seule organisation de développement et de fabrication sous contrat (CDMO) disposant d'une installation approuvée par la FDA pour la fabrication commerciale d'une thérapie génique AAV.