Curi Bio a annoncé la signature d'un protocole d'accord pour une collaboration scientifique et stratégique avec Genetox et DreamCIS. Genetox et DreamCIS collaboreront avec Curi Bio pour utiliser le modèle de pointe de la jonction neuromusculaire (NMJ) de la société comme test de puissance non animal pour faire progresser BOTAONE (toxine botulique) de Genetox jusqu'à l'approbation de la FDA américaine. La toxine botulique est réputée pour ses applications thérapeutiques, notamment dans le traitement de la douleur chronique, des troubles autonomes, des affections neuromusculaires congénitales et des améliorations esthétiques.

L'évaluation précise de l'activité des lots fabriqués est essentielle pour assurer un dosage sûr et efficace de cette puissante neurotoxine. Les normes actuelles utilisent le test biologique de létalité chez la souris, qui est lent, coûteux et controversé. Les législateurs américains ont récemment adopté la loi de modernisation 2.0 de la FDA, qui supprime l'obligation d'effectuer des tests sur les animaux pour les nouvelles demandes d'autorisation de mise sur le marché de médicaments expérimentaux.

En tant que leader dans la fourniture de données fonctionnelles humaines à l'aide de ses plateformes avancées pour les entreprises pharmaceutiques et biotechnologiques mondiales, Curi Bio a déjà réalisé de nombreux projets qui ont remplacé l'utilisation de nombreuses études animales pour la découverte de médicaments de nouvelle génération. Peu après l'adoption du projet de loi, Curi Bio a reçu une subvention de Small Business Innovation Research pour développer une nouvelle jonction neuromusculaire à base de cellules souches humaines. Le projet a permis à Curi Bio de développer un modèle 3D de jonction neuromusculaire humaine de nouvelle génération utilisé pour la modélisation des maladies, pour les essais de puissance des produits pharmaceutiques et cosmétiques et pour les tests de pathogénicité à grande échelle.

Le projet est actuellement en cours en collaboration avec les docteurs Alec Smith et David Mack de l'université de Washington et a pour objectif de fournir des données humaines pour des essais de puissance fonctionnelle sans animaux. Le projet fournira un test d'activité fonctionnelle pour la recherche et la fabrication de botox dans un format clé en main et évolutif. Une fois développé, le test pourrait être étendu à une variété de maladies neuromusculaires humaines dévastatrices telles que la sclérose latérale amyotrophique (SLA) et la maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT).

Le projet a été attribué à Curi Bio par les National Institutes of Health (NIH) et le National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS) en collaboration avec la Food and Drug Administration (FDA). Avec ce protocole d'accord, Genetox montre son engagement à faire du test de puissance de Curi Bio, basé sur la NMJ, un élément clé des processus de fabrication, de contrôle qualité et de mise sur le marché de BOTAONE. Genetox cherchera à faire approuver son produit BOTAONE par les autorités réglementaires, notamment la FDA coréenne et la FDA américaine.

Ce protocole d'accord représente une avancée innovante dans le domaine de la production de botox et de l'acceptation réglementaire et marque les premières étapes d'un changement de paradigme où les données fonctionnelles humaines in vitro sont utilisées pour l'approbation réglementaire. Alors que l'industrie biopharmaceutique s'oriente vers des méthodes d'expérimentation non animale, cet effort conjoint souligne l'engagement des trois entreprises en faveur de l'innovation et de pratiques de recherche éthiques.