Exelixis Inc. a annoncé que son partenaire Ipsen a reçu l'approbation de la Commission européenne (CE) pour CABOMETYX® (cabozantinib) en monothérapie pour le traitement des patients adultes atteints d'un carcinome thyroïdien différencié (CTD) localement avancé ou métastatique, réfractaire ou non éligible à l'iode radioactif (RAI) et ayant progressé pendant ou après un traitement systémique antérieur. Cette approbation permet la commercialisation de CABOMETYX dans cette indication dans les 27 États membres de l'Union européenne, en Norvège, au Liechtenstein et en Islande. L'approbation de la CE est basée sur les résultats de COSMIC-311, l'essai pivot de phase 3 qui a démontré une amélioration significative de la survie sans progression (PFS) avec CABOMETYX par rapport au placebo chez les patients atteints de CPT réfractaire à la RAI qui ont progressé après jusqu'à deux thérapies antérieures ciblant le VEGFR.

COSMIC-311 a servi de base à l'approbation de CABOMETYX par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis en septembre 2021 pour le traitement des patients adultes et pédiatriques âgés de 12 ans et plus atteints d'un CPT localement avancé ou métastatique ayant progressé après une thérapie ciblant le VEGFR et qui sont réfractaires ou inéligibles au RAI. CABOMETYX est également approuvé dans l'Union européenne en tant que monothérapie pour le traitement du carcinome avancé des cellules rénales (RCC) chez les adultes ayant reçu une thérapie antérieure ciblant le VEGFR, pour le RCC avancé à risque intermédiaire ou faible non traité précédemment et pour le carcinome hépatocellulaire (HCC) chez les adultes ayant été traités précédemment par sorafenib. CABOMETYX en combinaison avec OPDIVO® (nivolumab) est approuvé comme traitement de première ligne pour le RCC avancé.

COSMIC-311 était un essai pivot de phase 3 multicentrique, randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, qui a recruté 258 patients sur 164 sites dans le monde. Les patients ont été randomisés dans un rapport 2:1 pour recevoir soit CABOMETYX 60 mg soit un placebo une fois par jour. Les critères d'évaluation primaires étaient la SSP et le taux de réponse objective.

Exelixis sponsorise COSMIC-311, et Ipsen cofinance l'essai.