Sio Gene Therapies Inc. était une société en phase clinique qui se concentrait sur le développement de thérapies géniques visant à transformer radicalement la vie des patients atteints de maladies neurodégénératives. La société n'a pas généré de revenus.
Axovant Gene Therapies reçoit le feu vert de la FDA pour étudier le " premier traitement potentiellement curatif " des troubles neurologiques Tay-Sachs et Sandhoff.