Zurich (awp) - Roche a obtenu la désignation de médicament prioritaire pour le RG6042, destiné à combattre la maladie de Huntington. Ce statut est accordé par l'Agence européenne des médicaments (EMA) aux produits susceptibles de présenter un avantage thérapeutique majeur sur le traitements existants ou apporter un bénéfice aux patients en l'absence d'autres options.

"RG6042 a le potentiel pour devenir la première thérapie s'attaquant aux causes de la maladie de Huntington, une maladie neurodégénérative grave et mortelle", annonce le groupe pharmaceutique bâlois vendredi.

RG6042 a démontré sa capacité à réduire la présence de la protéine toxique mutante (mHTT) à l'origine de la maladie, lors de la phase d'études I/II a.

Le traitement des affections neurodégénératives représente un enjeu majeur pour la pharma. Mais jusqu'à présent, nombres de traitements pour ce type de maladies ont buté sur le dernier obstacle, l'étude ultime de phase III.

"Nous sommes ravis d'obtenir cette désignation pour le RG6042, car il existe un besoin urgent pour le traitement des familles affectées par cette maladie" (Huntington est une maladie orpheline et héréditaire), déclare dans le communiqué Sandra Horning, responsable médicale chez Roche. "Les données préliminaires sur le RG6042 ont été les premières à démontrer que la concentration des protéines toxiques mutantes peuvent être diminuées chez les adultes atteints par la maladie."

Le laboratoire pharmaceutique bâlois précise travailler étroitement avec l'EMA et d'autres autorités sanitaires pour "lancer une étude de phase III le plus rapidement possible".

La maladie de Huntington touche 3,5 à 7 personnes sur 100'000 en Amérique du Nord, en Europe occidentale et en Australie, selon le taux de prévalence précisé par Roche. Elle se traduit par une dégénérescence neurologique provoquant d'importants troubles moteurs, cognitifs et psychiatriques, évoluant jusqu'à la mort.

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