Zurich (awp) - Roche a annoncé vendredi des résultats positifs pour son médicament risdiplam pour le traitement de l'amyotrophie spinale chez les patients âgés de 2 à 25 ans.

La première partie de l'étude clinique "Sunfish" a démontré une amélioration "significative des fonctions motrices" après 24 mois de traitement chez des personnes âgées de 2 à 25 ans atteintes du type 2 ou 3 de cette maladie, selon un communiqué du groupe pharmaceutique bâlois.

Dans une autre étude sur 12 mois, baptisée "Jewelfish", la prise de risdiplam par des patients âgés de 6 mois à 60 ans précédemment sous traitement a démontré une progression rapide du niveaux de certains protéines.

L'amyotrophie spinale (SMA) est une maladie héréditaire se caractérisant par une faiblesse musculaire liée à une paralysie plus ou moins importante et par une fonte ou "atrophie" des muscles, les symptômes apparaissent avant l'âge de six mois. Elle s'explique par la dégénérescence des cellules nerveuses qui stimulent et commandent ces muscles.

Cette maladie constitue la première cause de mortalité en raison de causes génétiques et représente l'une des maladies orphelines les plus répandues affectant un sur 11'000 nouveau-nés.

L'Agence américaine du médicament (FDA) a accordé en 2017 un statut de revue prioritaire au risdiplam avec une homologation attendue pour le 24 août. Son homologue européenne (EMA) a quant à elle octroyé fin 2018 un statut prioritaire.

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