Zurich (awp) - Roche revendique jeudi le succès de son étude clinique avancée sur le ridispalm contre l'amyotrophie spinale (SMA) de type 1 chez le nourrisson entre un et sept mois, sans toutefois avancer pour l'heure les proportions de ce succès.

La proportion de ces jeunes patients capables de tenir assis pendant au moins cinq secondes sans soutien à l'âge de 12 mois constituait le critère primaire pour cette étude de phase III, baptisée Firefish.

Le laboratoire rhénan souligne dans son communiqué qu'aucun des plus de 400 petits patients observés n'a subi d'effets secondaires nécessitant leur retrait du programme de recherche.

La substance fait également l'objet d'études sur une plus vaste population de patients souffrant des formes 1, 2 et 3 de la maladie, dont l'âge s'échelonne de la naissance à soixante ans et inclut des personnes déjà traitées par d'autres thérapies.

L'amyotrophie spinale est une maladie neuromusculaire héréditaire et constitue selon le communiqué la première cause génétique de décès infantile, causant une perte progressive des cellules nerveuses dans la colonne vertébrale qui contrôle les mouvements musculaire. Il s'agit par ailleurs de la plus commune des maladies rares, touchant un bébé sur 11'000.

L'Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) a accordé au traitement expérimental un statut d'examen prioritaire en novembre dernier, qui doit déboucher sur une décision concernant son homologation d'ici le 24 mai.

Le ridispalm, développé pour augmenter de manière durable le niveau de protéines de survie des motoneurones (SMN) dans le système nerveux central et les tissus périphériques, se présente sous la forme d'une solution orale.

Le voisin et concurrent Novartis dispose depuis le printemps 2019 d'une longueur d'avance sur Roche, ayant obtenu de la FDA une homologation de sa thérapie génique Zolgensma contre la SMA de type I. Ce traitement curatif se présente sous la forme d'une perfusion unique et est conçu pour combattre l'origine monogénique de la maladie en substituant le gène primaire SMN1 défectueux ou manquant.

Son prix de plus de deux millions de dollars en fait à ce jour la thérapie la plus chère de l'histoire. Le Zolgensma a été développé par le laboratoire chicagolais Avexis, acquis par Novartis en 2018 pour près de neuf milliards de dollars.

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